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當前針對線粒體腦肌病的治療主要為對癥治療、經驗性治療及姑息治療，無特異性藥物，臨床常用輔酶Q10、左旋肉堿，發作時可用左旋精氨酸進行治療。此外，亦可應用有毒性的物質進行替代或透析性治療，國內尚未開展。總體而言，線粒體腦肌病當前無針對性、特異性的有效治療方法。臨床中，若患者合并有癲癇發作癥狀，可進行抗癲癇治療，但應避免應用丙戊酸鈉，以免加重患者的乳酸性酸中毒癥狀。若患者合并有糖尿病，應避免應用二甲雙胍，以免干擾三羧酸循，導致乳酸堆積。此外，還可對患者疾病抗阻力訓練，以改變其基因突變癥狀。