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SMA又叫脊髓性肌萎縮癥，SMA是一種常染色體隱性遺傳性疾病，主要是因為脊髓的前角細胞慢慢變性、凋亡，而引起的四肢無力和萎縮，以及咽喉部或者呼吸肌問題等一系列下運動神經元綜合征。根據不同的起病年齡將SMA分為0、1、2、3、4等5個不同的類型，具體如下：1、0型：SMA主要是兒童期起病，0型主要是在胎兒期就起病，此情況下的孩子很難成活，通常在出生后1個月之內，就會因為各種并發癥而去世；2、1型：起病年齡在6個月之內，此情況下的孩子也很難成年，多在2歲之內因為各種并發癥而去世；3、2型：是指發病年齡在18個月之內，因為其病情也相對比較重，所以也很少能成年，也多在2歲之內因為并發癥而去世；4、3型：根據發病的起病年齡又分為3A和3B型，3A型是發病年齡為18-36個月，此情況下的孩子相對病情比較輕，多能夠存活到成年。3B型是3-21歲發病，臨床癥狀相對比較輕，也一般能夠成年。此外，＞21歲以后起病的，叫做成年型的SMA，成年型的SMA，其臨床征兆相當就比較輕，一般能不太多的影響生命。SMA目前也有比較新的治療策略，如剛在中國已經被面試的上市的諾西那生鈉，是一種反義寡核苷酸，可以在臨床上緩解或者延長SMA的臨床壽命。