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諾西那生鈉能完全治愈SMA嗎

參與醫生

河南省人民醫院 李書劍 主任醫師
諾西那生鈉通常可以完全治愈SMA,即脊髓性肌萎縮癥,但是需要長期應用諾西那生鈉才有效果,且是鞘內給藥,即需要通過腰穿的方法注射藥物,操作并不方便。諾西那生鈉是反義寡聚核苷酸,是一種基因治療,是SMA的特效治療,通常可以從根本上治愈SMA。目前諾西那生鈉在國內上市不足2年,通常效果較好,但價格過高,而且需要長期治療,一般家庭可能難以負擔。但諾西那生鈉給許多脊髓肌萎縮癥患者帶來福音,是目前有效的藥物,且沒有替代產品。但同時技術也在革新,也可能會產生類似的藥物,更多靶向藥物也會問世,對于SMA的治療可起到推波助瀾的作用。
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