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近年來我們用環孢素A(CsA)治療小兒難治性腎病,取得一定的療效,現報道如下。
臨床資料 26例患兒平均年齡7.1歲,男14例,女12例。其中3例對激素耐藥,其余23例為激素依賴或頻繁復發。上述患兒均在院外不間斷地使用大劑量激素達4個月以上,20例患兒體重超過正常標準30%,其中一名10歲男孩體重達108 kg。腎功能正常,血壓輕度升高10例;3例使用地塞米松為主的男孩,均伴有明顯感染、低鉀血癥、脊椎壓縮性骨折。病理診斷分別為系膜增殖性腎小球腎炎15例,微小病變8例和系膜增殖伴局灶性硬化2例。另1例因過于肥胖,俯臥困難,未作腎穿。所有病例入院后均逐漸減用激素,并口服CsA治療(5 mg·kg·d-1,體重以標準體重和實際體重的平均值計),分別于服藥后1周和2周末,測血CsA濃度,適當調整劑量。3個月后減為2.5 mg·kg-1.d-1,維持3~6月。
結果 26例患兒經治療后,尿蛋白轉陰者21例(80.77%),尿蛋白減少者3例(11.54%),無效2例(7.69%),總有效率達92.31%,(t=5.234,P<0.01),顯效時間為7~23天,平均13天;23例在隨訪3~6個月內僅有2例復發。所有病例均有體重減輕(t=6.342,P<0.01),其中最明顯者減輕15 kg,患兒精神和外觀大為改善。除1例患兒在服藥3個月時有輕度手抖動外,余均無肝腎功能異常、血壓上升等不良反應。顯效時CsA血濃度為80~240 μg/L,平均為(167.44±71.7)μg/L。
討論 CsA是一種新型特異的T細胞功能調節劑,其免疫抑制作用是可逆性的。目前認為CsA主要通過選擇性抑制輔助性T淋巴細胞,產生淋巴因子(如IL-2),從而保證腎小球濾過膜的正常陰離子電荷屏障不受破壞,減少尿白蛋白的排出。我們體會,以5 mg·kg-1.d-1的劑量口服,CsA血濃度維持在100~200 μg/L,可使病情順利緩解,總有效率達92.31%,與國外報道相似,且無明顯的不良反應。