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骨髓增生異常綜合征是由于髓系即其中一個系統的克隆性改變。所謂克隆性改變就是指髓系有部分細胞是同一個樣子，且數目明顯增多，這就是屬于腫瘤性的改變，所以它是屬于血液系統的惡性腫瘤。這類的疾病分為較低危組和較高危組兩組。比較低危組這類病友通常病情相對比較穩定，主要表現為骨髓的無效造血、貧血或者血小板減少，這種情況下主要用點藥物來改善造血，提高生活質量。而相對比較高危組的骨髓增生異常綜合征，因為有可能會轉化成急性白血病，所以治療更為積極。對于這類的病友，治療上可以考慮使用更加積極的包括地西他濱、抗甲基化，甚至乎化療等相應的治療措施。經過這些治療之后，讓病人能夠獲得良好的生活質量，有部分病友還有可能會進行異基因造血干細胞移植，讓疾病得到治愈。