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國際兒科腫瘤協會TNM臨床分期系統及美國橫紋肌肉瘤研究組的分期系統都將橫紋肌肉瘤分為Ⅰ-Ⅳ期。對于Ⅳ期有遠處轉移的橫紋肌肉瘤患兒來說，預后均不太理想，5年存活率不足30%。 橫紋肌肉瘤Ⅳ期是指腫瘤存在遠處轉移，包括轉移至肺、骨、肝、顱內、骨髓等部位。目前經過手術、化療、放療等綜合治療手段，橫紋肌肉瘤的5年總體生存率可達到70%以上。不同危險度分組的生存率有所不同，5年生存率低危組為70%-90%；中危組為50%-70%；高危組是20%-30%。5年完全緩解臨床稱為臨床治愈，Ⅳ期治愈率偏低。 但是隨著靶向藥物及免疫治療在兒童橫紋肌肉瘤中的開展，給Ⅳ期患兒病情完全緩解帶來希望，治愈率將會得到很大提高。 兒童橫紋肌肉瘤是一種罕見的惡性腫瘤，是由異常生長的早期肌肉細胞發展而來，可發生于身體各個部位，常見于頭頸部、四肢和泌尿生殖系統。10歲以下的兒童占總病例的50%左右，分別為胚胎性橫紋肌肉瘤、腺泡狀橫紋肌肉瘤和間變性橫紋肌肉瘤，但目前仍未明確發病原因。