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進行性肌養不良癥特指Dystrophin基因突變導致的一組遺傳性疾病，是一種基因變異問題，基因結構導致蛋白缺失，蛋白缺失導致肌細胞不能維持，死亡、丟失導致肌肉功能損害。所以目前對基因病變并沒有特效治療，老百姓的意思是能不能斷病根，能否完全治愈，可以告訴大家目前并沒有可以完全治愈的方法，但現在在該方面有突破，特別是基因治療方法。如現在市面上已經開始上市的51號外顯子跳躍藥物，針對51號外顯子缺失的患者，該藥能夠幫助患者得到相對改善，蛋白部分表達可以顯著改善患者癥狀，這在一定程度上便是一個相對的根治方法。除了這樣的特效治療之外，激素治療、特殊藥物治療也可以顯著改善該類患者的預后。