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肌營養不良癥是一種遺傳性疾病，是由于肌肉基因的突變導致肌纖維、肌細胞不能維持正常的生理功能，逐漸壞變、死亡、丟失導致肌肉無力、萎縮。肌營養不良癥是一種遺傳性疾病，針對這種遺傳性疾病目前人類的治療方法非常有限，很多肌營養不良沒有特效藥物，但并不代表沒有藥物治療，如現在最常見的杜氏肌營養不良，即Dystrophin肌營養不良，進行性肌營養不良，是最常見的肌營養不良。在剛剛發病的早期，在2-3歲時，可以給患者盡早開始激素治療。激素可以有效減少患者出現呼吸肌無力的時間，可以推遲患者癱瘓在床上的時間。除此之外還有藥物如大劑量艾地苯醌可能對患者有潛在的治療作用。目前人類對該類病人還在發展基因治療手段，如51號外顯子缺失表現為進行性肌營養不良，有一種藥物叫51號外顯子跳躍可以跳過51號外顯子，能夠表達出相對正常的蛋白，在很多患兒中取得了相當不錯的效果。該類藥物正在源源不斷的被開發出來，將來針對該類病會有越來越多的辦法。其他類肌營養不良也面臨著同樣的情況，相應的特效藥物或可能有效的藥物都在不停的探索和開發當中。