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再生障礙性貧血是骨髓紅系、粒系、巨核系細胞增生低下的臨床綜合征。再生障礙性貧血發病原因目前有種子學說、蟲子學說和土壤學說，部分患者因為干細胞增生有問題，部分患者因為骨髓造血微環境有問題，部分患者因為體內免疫紊亂出問題。 再生障礙性貧血的治療主要是促進干細胞生長，抑制異常免疫紊亂，改善骨髓微循環。這種疾病分為輕型再障和重型再障，重型再障發病很急，如果未進行積極有效的治療，死亡率很高。慢性再障主要給予口服環孢霉素及促進造血干細胞生長的藥物，病情進展較慢。30%以上的孩子經有效治療效果非常好，30%的孩子經有效治療以后會明顯改善，還有30%的孩子治療后沒有明顯改善，甚至朝重型再障發展，要積極處理。