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所謂靶向藥物是基因組學上的概念，對于腫瘤進行基因檢測，找出對于腫瘤發生發展起到非常關鍵作用的突變基因，從而針對突變基因設計研發的一種藥物，稱之為靶向藥物。對于兒童髓母細胞瘤，根據2016年WHO中樞神經系統腫瘤分類，根據基因突變的特點不同，髓母細胞瘤被分成四個亞型，包括WNT型、SHH型、Group3、Group4。而將其命名為Group3和Group4的原因是其中參與腫瘤發生發展最關鍵的信號通路和突變基因還沒有得到最后的確認。 總之，對于髓母細胞瘤，目前的靶向藥物還處于臨床試驗階段，現階段對于髓母細胞瘤的治療還是以比較經典的手術、放療加化療為主。化療方案也是采用比較成熟的藥物組合而成，比如卡鉑、順鉑、長春新堿、洛莫司汀等。當然不同國家的化療方案可能會根據病情對這些藥物采取相應的調整。