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骨髓增生異常綜合征是白血病前期病變，最后可發展成為白血病，在治療上有一定難度，但經過中西醫結合治療后可以有效控制病情、延緩病情發展。骨髓增生異常綜合征在中醫范疇屬于髓毒勞范疇，主要有三個證型，第一個證型是腎陰虛證，治則以滋陰補腎、益氣生髓為主，代表方劑有左歸丸；第二個證型腎陽虛證，治則以溫腎壯陽、益氣生髓為主，代表方劑為右歸丸；第三個證型是腎陰陽兩虛證，治則以壯陽滋陰為主，代表方劑為左右歸丸相合。 隨著現代醫學發展，有些藥物可以明顯延緩疾病進展為急性白血病，比如去甲基化藥物吉西他濱，經過規范化治療，患者病情可以得到明顯緩解，延長進入白血病的階段；阿扎胞苷經過規范化治療，也可以延長進展為白血病的時間。但現在醫學公認，只有骨髓移植可以完全根治骨髓增生異常綜合征。