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嬰兒腎母細胞瘤從病因學的研究角度而言，并沒有發現明確的單獨病因，往往是多種因素共同導致，其發生與胚胎的發育有一定關系。兒童腎臟在出生時并沒有完全發育成熟，往往存在一些比較偏向早期發育的細胞，稱為腎源性的腎盂細胞。而這些細胞在生長發育過程中，一般在前3個月很快成熟，并完善腎臟的功能。包括懷孕時如果存在導致細胞發育異常、遲滯，或者突變的情況也會導致發生腫瘤。 部分兒童存在基因方面的綜合征，往往會出現虹膜缺如。其它畸形或存在馬蹄腎的部分患兒，發生腫瘤機會很高。所以嬰兒腎母細胞瘤的病因是多種因素的結果，但也與一些遺傳病存在一定關聯，因此發生的原因較為多樣。