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兒童肌萎縮需根據病因治療，主要如下： 1、神經肌肉病：可針對原發病進行治療； 2、外傷：如神經離斷，需將神經接好并進行一些康復治療； 3、兒童脊髓性肌萎縮：即脊肌萎縮癥，為隱性遺傳病，由SMN1基因引起，發病年齡不同，患兒可能出現全身肌萎縮、肌無力，但智力正常，可能存在家族史。目前對這一疾病可采用精準治療，在2019年關于脊髓性肌萎縮的基因修飾治療藥物已經進入了中國，現在國內至少用了100多例，目前能夠用的藥物有諾西那生，羅氏的risdiplam馬上也可以進入臨床。在極早期，即尚未出現呼吸功能衰竭時使用這些基因修飾治療藥物，效果非常好。很多3-4個月的患兒用藥后可以達到與正常孩子類似的狀態。如果已經全身肌萎縮，已經使用呼吸機，則治療效果很差。