一項國際研究結果顯示，辛伐他汀能顯著降低患遺傳性高膽固醇血癥兒童的膽固醇水平。該結果發表在Circulation(2002�� 106�� 2231) 上。這項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，是迄今為止在兒童中進行的規模最大的降低膽固醇的研究。主要研究者荷蘭阿姆斯特丹大學醫學中心Emma兒童醫院血管內科Jongh醫師說：“我們發現，用辛伐他汀40 mg，治療兒童遺傳性高膽固醇血癥有效，并可被很好耐受。該藥顯示出的安全性和耐受性方面的益處，與在成人應用中所見的一樣，而且不影響生長和青春期發育。”    
 
　　遺傳性高膽固醇血癥，又稱為雜合型家族性高膽固醇血癥（heFH），是常見病，因低密度脂蛋白（LDL）受體基因突變所致。有此種疾患的人，在青年期即表現出心臟病的癥狀，如不治療，在50歲時發生心臟病的危險為50％。
      
　　該研究納入7個國家的173例heFH兒童和青少年（男98例，女75例），病人年齡9～18歲。他們隨機接受辛伐他汀或安慰劑。辛伐他汀最初劑量10 mg／日，以后逐漸增至40 mg／日。48周后，病人膽固醇顯著下降，其中LDL下降了41％，總膽固醇降低31％；載脂蛋白B下降34％，極低密度脂蛋白下降21％，甘油三酯下降9％。該藥對兒童生長發育無影響。  
 
　　美國國家膽固醇教育項目推薦，降膽固醇藥物用于10歲以上、LDL在控制飲食后仍持續高的兒童。研究者說，然而，飲食控制的長期效果不好，用降脂藥是合適的。研究者說，評價他汀類治療兒童和青少年顯示很有效的研究為數很少；而且那些研究多為短期，樣本量小，多為男孩兒，并且未提供其對生長發育有無影響的信息。